Statistical Modelling in Non-clinical Pharmaceutical Research

Abstract

Alzheimer’s Disease (AD) is an age-dependent disease that has recently generated a lot of interest in the scientific community. The pathological changes induced by AD are irreversible and impacts on the quality of life of the patient especially because, AD affects the patient’s motor coordination and cognitive ability, thereby rendering them dependent on care givers. The impact of AD on the well-being of patients is further complicated by the fact that, timely and accurate diagnosis of AD is currently lacking. Therefore, the main goal of most of the ongoing AD research is to identify biomarkers that will allow for accurate diagnosis of AD and monitoring of the disease progression in the development of treatments aimed at slowing or inhibiting the spread of AD pathology. For optimum clinical benefit, such biomarkers ought to be easy to acquire and preferably obtained non-invasively, or with minimum discomfort to the patient. Further, it is desirable that such a biomarker can accurately predict the AD pathology progression while the disease is still at an early stage. Currently, the true status of the disease pathology can only be known through a post-mortem examination, which is useless for the patient’s management.

De Ziekte van Alzheimer (ZA) is een leeftijd gerelateerde aandoening die recent aan enorme belangstelling heeft gewonnen binnen de wetenschappelijke gemeenschap. De pathologische veranderingen, veroorzaakt door ZA, zijn onomkeerbaar en hebben een invloed op de kwaliteit-van-leven van de patiënt. Dit komt omdat ZA een impact heeft op zowel de motorische coördinatie als de cognitieve mogelijkheden van patiënten, waardoor deze afhankelijk worden van zorgverleners. De invloed van ZA op het welbevinden van patiënten wordt daarenboven vergroot omdat tijdige en accurate diagnose van de ziekte voorlopig ontbreekt. Daarom is huidig ZA onderzoek vooral gericht op de identificatie van biomerkers die zowel een accurate diagnose van ZA als de opvolging van de ziekte in termen van ziekteprogressie toelaten. Dit heeft als doel om de ontwikkeling van behandelingen, die de symptomen van ZA kunnen vertragen of zelfs voorkomen, te faciliteren. Om klinisch optimaal te zijn, dienen zulke biomerkers gemakkelijk en bij voorkeur non-invasief te bekomen zijn, om zodoende het ongemak van de patiënt tot een minimum te beperken. Daarnaast is het wenselijk dat zulke biomerkers pathologische ZA progressie accuraat kunnen voorstellen wanneer de ziekte zich nog in een vroeg stadium bevindt. Op dit moment kan de ware status van de ziekte pathologie enkel post-mortem worden vastgesteld. Dit is vruchteloos vanuit een patiëntbeheer standpunt.